OBIETTIVO: consentire agli scienziati di diversi paesi di costruire una efficace collaborazione sulla base di un progetto di ricerca interdisciplinare comune basato sulla complementarietà e la condivisione di competenze, con un approccio di ricerca traslazionale chiaro. I progetti devono coinvolgere un gruppo di malattie rare o una singola malattia rara che, secondo la definizione europea, colpisca non più di cinque su 10.000 persone nella Comunità europea, gli stati associati CE e il Canada.
OBIETTIVO SPECIFICO: promuovere progetti di ricerca incentrati sullo sviluppo pre-clinico di approcci terapeutici in modelli animali o cellulari esistenti e compatibili.
Gli approcci terapeutici possono includere:
- Cell-based therapy (e.g. somatic cell therapy, cell-based regenerative medicine, tissue engineering, therapies based on combination of cells with scaffolds or substrates, etc.);
- Gene therapy (e.g. transfer of nucleic acids for therapeutic purposes including DNA, RNA, oligonucleotides, etc.);
- Pharmacological therapy (e.g. use of chemicals or biopharmaceuticals including repurposing approaches, high throughput screening of molecules, etc.).
Le proposte di progetto devono chiaramente dimostrare l’impatto potenziale per la salute, così come il valore aggiunto della collaborazione transnazionale: la raccolta di una massa critica di pazienti / materiale biologico, la condivisione delle risorse (modelli, banche dati, diagnosi, ecc), l’armonizzazione dei dati, la condivisione di specifici know-how e / o tecnologie innovative, etc.
I seguenti approcci sono esclusi:
- Therapeutic approaches concerning rare infectious diseases, rare cancers and rare adverse drug events in treatments of common diseases;
- Interventional clinical trials or any other interventional treatment of patients within the project (e.g. compassionate use)
- The set-up of new patient registries/databases
- Development of new cell or animal models. The relevant cell or animal model must be already established for the purpose of the project;
- Surgery or radiation therapies.
PAESI PARTECIPANTI: Austria, Belgio, Canada (Quebec compreso), Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Israele, Italia, Giappone, Lettonia, Polonia, Romania, Spagna, Svizzera e Turchia.
INDICAZIONI:
Ogni progetto di collaborazione transnazionale dovrebbe rappresentare la massa critica per raggiungere obiettivi scientifici ambiziosi. I consorzi sono incoraggiati a dimostrare le connessioni con l’industria per la sua partecipazione attiva includendo le aree di collaborazione, la condivisione di risorse, capacità e competenze, al fine di garantire un efficace trasferimento dei risultati pre-clinici. Allo stesso modo, le organizzazioni di pazienti sono invitati a partecipare laddove sia possibile, dal momento che il loro impegno ha il potenziale di fornire nuove elementi che potrebbero portare a scoperte innovative, e di assicurare che la ricerca sia rilevante per i bisogni dei pazienti.
Si prevede che l’inclusione di gruppi di partner provenienti da paesi sottorappresentati contribuirà a rafforzare la creazione di capacità di ricerca in Europa nel suo complesso. I candidati sono invitati a includere partner dei paesi dell’Europa orientale (Ungheria, Lettonia, Polonia, Romania e Turchia). Se i consorzi comprendono tali partner, il numero massimo di parti può essere aumentata a sette o otto (invece di sei).
L’uso di infrastrutture di ricerca sanitaria europea esistenti è fortemente incoraggiato. Le seguenti infrastrutture di ricerca europee sono state identificate come potenzialmente utili per questo tipo di studio: BBMRI; EATRIS; ECRIN; ELISIR; UE-OPENSCREEN; INFRAFRONTIER; RD-Connect e l’Agenzia europea per i medicinali.
TEMPISTICA: è previsto che il bando venga pubblicato il 5 dicembre 2016